細胞中控制基因表達的能力,使科學家能夠了解基因的功能和操控細胞的命運。近科學家開發出一種**性的基因編輯工具,CRISPR/Cas9,能夠在**中利用其自然系統防御病毒。該工具能夠讓研究人員的添加、刪除或更換DNA中特定的部分。CRISPR/Cas9是目前有效、廉價及簡單的可用的基因編輯工具。然而,科學家們還沒有有效的控制利用它來激活細胞中的基因。
細胞中的基因都有自己的開關,稱為啟動子。當啟動子甲基化時,基因會被關閉或沉默。試驗小組希望能有效的打開關閉的基因。他們結合DNA修復機制,即非同源性末端鏈接(MMEJ),包含有CRISPR/Cas9。利用CRISPR/Cas9剪切甲基化的啟動子,然后插入包含有MMEJ的非甲基化啟動子,用開著的開關更換斷開的開關。
科學家用這個工具對細胞培養中的神經細胞基因OLIG2和胚胎干細胞基因NANOG測試其效率。5天時間內,他們發現一些跡象證明基因強勁表達。 當打開培養的人類干細胞的OLIG2基因后,細胞7天內高效率的分化為神經元。
科學家們還發現,該編輯工具可以用來激活其它沉默的啟動子。此外,還發現該系統并沒有導致在細胞中其它非靶標基因無必要的突變。該工具在調控基因表達,建立遺傳圖譜,或改變細胞命運方面具有廣泛潛力。
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